Последните 10 отсто од пациентите со цистична фиброза остануваат без ефикасен третман — 9.10.2026
Автор: Редакција на FinPortal.mk ·
За огромното мнозинство пациенти со цистична фиброза, новите лекови драстично го променија животот, претворајќи ја тешката белодробна болест во состојба со која може да се управува. Но, за околу 10 отсто од пациентите родени со други генетски мутации, овие третмани не делуваат. „Ние сме оставени зад сите“, изјави Емили Крамер-Голинкоф, која основала непрофитната организација „Емилис антураж“ за да го забрза истражувањето за она што таа го нарекува „последните 10 отсто“ од пациентите со цистична фиброза кои не реагираат на постоечките третмани или имаат несакани ефекти. Додека заедницата на пациенти со цистична фиброза оваа недела се собира во Атланта на своето најголемо годишно собрание, Крамер-Голинкоф се надева дека овие пациенти ќе бидат значаен дел од разговорот, особено по неодамнешните научни неуспеси. Во мај, „Вертекс“ и „Модерна“ прекинаа клиничко испитување на лек кој користеше mRNA, технологијата зад вакцините против ковид, за лекување на тие пациенти, наведувајќи проблеми со подносливоста. Во февруари, производителот на лекови „Берингер Ингелхајм“ заврши испитување на генска терапија за цистична фиброза. Пред повеќе од четири децении, кога на Крамер-Голинкоф беше дијагностицирана оваа прогресивна и фатална генетска болест на шест недели, неуспешното клиничко испитување ќе значеше крај на приказната. Денес, благодарение во голема мера на работата на нејзината непрофитна организација, има зраци на надеж. Цистичната фиброза зафаќа околу 40.000 Американци и предизвикува густа, леплива слуз да се собира во белите дробови, создавајќи опасни по живот белодробни инфекции и респираторна слабост. Околу 90 отсто од пациентите имаат одредена генетска мутација и можат да имаат полза од „Трикафта“ и нејзината понова верзија „Алифтрек“, кои ги произведува „Вертекс фармасјутикалс“. Доставувањето на лек до вистинските клетки претставува особено тежок научен проблем бидејќи белите дробови се орган дизајниран да задржува работи надвор. Дополнителен предизвик е тоа што белит